Un grupo de investigación de la Universidad
Autónoma de Barcelona (UAB), liderado por la profesora Fàtima Bosch, ha
demostrado por primera vez que es posible curar la diabetes en animales grandes
con un solo tratamiento mediante terapia génica. Según publican esta semana la
revista Diabetes, después de un solo tratamiento de terapia génica los perros
recuperan su estado de salud y dejan de padecer los síntomas de la diabetes. El
seguimiento se ha realizado durante más de cuatro años en algunos ejemplares, y
en ningún caso han reaparecido los síntomas de la enfermedad.
"La terapia es muy poco invasiva. Consiste en
una sola sesión de diversas inyecciones en las patas traseras del animal
mediante agujas sencillas, utilizadas comúnmente en tratamientos de
estética", aseguran los expertos.
Mediante estas inyecciones se introducen vectores
de terapia génica con un doble objetivo: expresar el gen de la insulina, por un
lado, y de la glucoquinasa, por otro. La glucoquinasa, una enzima, actúa como
un regulador de la captación de glucosa de la sangre. Cuando ambos genes actúan
simultáneamente hacen la función de un “sensor de glucosa”, consiguiendo una
regulación automática de la captación de la glucosa de la sangre y reduciendo
así la hiperglucemia diabética (el exceso de glucosa asociado a la enfermedad).
“El estudio representa la primera demostración de
curación de diabetes a largo plazo en un modelo animal grande utilizando
terapia génica”, según destaca Bosch, “el estudio representa la primera
demostración de curación de diabetes a largo plazo en un modelo animal grande
utilizando terapia génica”
Este tipo de terapia ya había sido ensayada en
ratones con anterioridad por el mismo grupo de investigadores, pero los
excelentes resultados obtenidos esta vez con animales grandes sientan las bases
para la transferencia clínica de esta aproximación de terapia génica a la
medicina veterinaria y a su futura aplicación en pacientes diabéticos.
Terapia
génica segura y efectiva
El estudio provee abundantes datos que avalan la
seguridad del tratamiento con terapia génica mediada por vectores
adenoasociados (AAV) en perros diabéticos. La terapia ha demostrado ser segura
y efectiva: se basa en la transferencia de dos genes al músculo de animales
adultos usando una nueva generación de vectores muy seguros denominados
vectores adenoasociados. Estos vectores derivan de virus no patógenos, son
ampliamente usados en terapia génica, y han demostrado éxito en el tratamiento
varias enfermedades.
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